美國食品和藥物管理局(FDA)批准了美國首個基因療法,這種療法可以加強病人自身的免疫細胞,來對抗特定白血病。
FDA美國時間周三表示,已批准諾華製藥公司的產品Kymriah,用於治療25歲或以下患有急性淋巴球白血病(ALL)的兒童和青年。Kymriah是一種被稱做CAR-T的訂製免疫療法。這種療法從病人身上採集一種稱做T細胞的白細胞,送到製造中心進行基因編程,讓它們能識別具有特殊標記的白血病細胞。這些細胞隨後會再注入病患體內用於殺死癌細胞。
急性淋巴細胞白血病是美國最常見的兒童癌症。根據美國國家癌症研究所數據,美國每年約有3,100名20歲或以下的青少年與兒童確診這種疾病。美國血液學學會主席表示,Kymriah目前只被批准用於治療少數年輕患者,重要性不宜誇大。總體而言,CAR-T療法尚需更多研究,確保它能有效治療更廣泛的人群,並減少副作用。